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白血病という病名は、血液中の白血球細胞の異常から生じる「がん」という意味合いから命名されたものです。血液中の血球部分（赤血球・白血球・血小板）は骨髄などの造血器からつくられます。骨髄では幹細胞と呼ばれる細胞がつくられ、これが分化成熟して各血球に育ちます。もっと正確に言えば、白血病とは、この幹細胞や分化成熟の過程にある細胞ががん化し、骨髄やリンパ腺で無制限に異常増殖する病気です。
なぜ白血病になるのか、その原因はまだ不明ですが、ウイルスや放射線、化学物質などの環境因子が重なり合って誘発されるのではないかと考えられています。また、ある種の白血病では遺伝子の異常もみられます。
白血病は“血液のがん”なので、治療は抗がん剤による薬物療法（化学療法）が中心とます。治療技術や優れた抗がん剤が登場したいまでは、白血病の完全治癒率も高くなっており、かつてのような“死にいたる病気”ではなくなりつつあります。治療はまず、抗白血病薬によって可能なかぎり白血病細胞の減少が図られたあと、G-CSFなどの白血球の増殖・分化作用を促進する薬剤が投与されます。その後HLA（組織適合抗原）の合致する骨髄移植などが行われますが、本人の骨髄から採取した自家骨髄移植で移植後の拒絶反応を抑える方法が多く利用されています。
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